Úvod

Cílem projektu je sběr a vyhodnocení údajů z reálné klinické praxe, které mají souvislost s podáním CAR-T buněčné terapie u pacientů s určitými hematologickými malignitami, kteří čelí špatné prognóze onemocnění. Léčba pomocí CAR-T buněk je v současné době indikována u dospělých pacientů s některými typy non-hodgkinova lymfomu, vč. agresivního, relabujícího nebo refrakterního difuzního velkobuněčného B-lymfomu, primárního mediastinálního B-lymfomu, high-grade B-lymfomu, transformovaného folikulárního lymfomu a lymfomu z buněk pláště; a dále u dětských pacientů a pacientů do 25ti let s akutní lymfoblastickou leukémií (B-ALL), kteří nereagují na definovaný počet linií standardní terapie.

Cíle projektu

Cílem projektu CARTool je vedení reprezentativní databáze s hodnotnými vědeckými a klinickými daty, která přispěje ke zlepšení informovanosti o dosažených výsledcích buněčné terapie CAR-T a následně i k těsnější spolupráci center v rámci uvedené léčby. Analýzy základních klinických a bezpečnostních dat mohou přinést podklady pro pravidelnou diskusi v rámci České hematologické společnosti o průběhu, účinnosti a bezpečnosti uvedeného terapeutického přístupu u indikovaných hemato-onkologických onemocnění. Sběr dat není zaměřen jen na údaje týkající se podání CAR-T terapie a na následné hodnocení léčebné odpovědi, případně toxicity léčby, ale snahou je zachytit u pacienta celkový vývoj léčby od stanovení diagnózy po podání CAR-T, včetně základního hodnocení účinnosti nasazených léčebných režimů. Registr bude rovněž sledovat stav pacienta v období po CAR-T terapii.

Primární cíle

  1. Hodnocení účinnosti CAR-T buněčné terapie na základě léčebné odpovědi (ORR, CR) a přežití pacientů (OS, PFS).
  2. Hodnocení výskytu a závažnosti nežádoucích účinků CAR-T buněčné terapie.
  3. Posouzení vlivu předchozí léčby, komorbidit a stavu onemocnění na parametry hodnocené v cílech 1 a 2.
  4. Sledování expanze a perzistence CAR-T v periferní krvi pacienta a hodnocení souvislosti s léčebnou odpovědí a toxicitou.
  5. Sledování vybraných cytokinů po podání CAR-T a hodnocení souvislosti s toxicitou.

Sekundární cíle

  1. Sledování počtu odléčených pacientů pro přehled o aktuální situaci a diskusi s plátci zdravotní péče.
  2. Hodnocení poměru rizika a přínosů při posuzování indikace a pro optimalizaci procesu výběru pacientů k léčbě pomocí CAR-T buněčné terapie.

Garance

Garantem registru je MUDr. František Folber, Ph.D. (Fakultní nemocnice Brno Interní hematologická a onkologická klinika).

Projektový management zajišťuje Institut biostatistiky a analýz, s.r.o., spin-off společnost Masarykovy univerzity.

Ing. Veronika Balcarová, projektová manažerka
Ing. Petr Brabec, Ph.D., jednatel